来源：徽声在线科技频道

徽声在线科技记者 李明

德国科研团队在最新一期国际顶级学术期刊《自然》上发表突破性研究成果，宣布通过人工智能（AI）技术成功设计出全球首款新型RNA转运蛋白。这项创新不仅验证了AI在蛋白质设计领域的革命性潜力，更为基因治疗和精准医疗开辟了全新路径。

作为生命信息传递的核心分子，RNA承担着遗传指令传输、蛋白质合成调控等关键功能。基于RNA的基因编辑疗法（如CRISPR-Cas9）需要确保RNA分子完整穿越细胞膜屏障。当前主流递送系统包括病毒载体和脂质纳米颗粒，但前者存在免疫原性风险，后者则面临靶向性不足的挑战。全球科研界正竞相开发更安全高效的RNA运输解决方案。

由慕尼黑亥姆霍兹干细胞研究所领衔，联合发育遗传学研究所与慕尼黑工业大学的跨学科团队，创新性地采用"功能模块+AI结构"的混合设计策略。研究人员首先通过生成式AI生成数千种候选蛋白结构，再筛选出100余种进行实验验证。实验数据显示，具有非对称八聚体结构的STV-C8蛋白表现卓越，其RNA递送效率较传统病毒样颗粒提升3.2倍，较脂质纳米颗粒提高2.7倍，且仅需1/5的RNA用量即可达到同等蛋白表达水平。

该系统的模块化设计堪称亮点。通过更换不同的RNA结合域和细胞靶向肽，研究人员成功实现"货运专车"的个性化定制。实验证明，改造后的转运蛋白可精准识别肝细胞、神经元等特定细胞类型，为治疗遗传性视网膜病变、杜氏肌营养不良等疑难病症提供了可能。

动物实验阶段，团队在小鼠模型中验证了STV-C8的生物安全性。静脉注射后，RNA载体主要在肺组织高效表达，未检测到细胞因子风暴或器官毒性。更令人振奋的是，在猪肌营养不良模型中，搭载CRISPR-Cas9系统的STV-C8成功完成基因编辑，精准切除致病突变位点，为大型动物基因治疗树立了新标杆。

尽管STV-C8已展现出临床转化潜力，研究团队坦言仍需攻克两大难题：一是建立细胞类型特异性靶向的分子标记库，二是通过单细胞测序技术解析载体在体内的动态分布。据悉，该团队正与欧洲多家生物医药公司合作，计划在2025年前完成灵长类动物实验，为后续临床试验奠定基础。