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诺华DM1药物III期试验未达预期,后续开发待定

来源:未知 作者:佚名 发布时间:2026-09-09 00:55:02

在9月8日这一天,全球知名制药企业诺华对外公布了一则重要消息:其针对1型强直性肌营养不良(DM1)所研发的药物del-desiran,在III期HARBOR临床试验中未能达成预期的主要终点目标。具体数据显示,与接受安慰剂治疗的患者组相比,使用del-desiran治疗的患者在视频手部张开时间(vHOT)这一关键指标上,并未展现出具有统计学意义的显著改善。尽管如此,诺华方面也指出,在研究的次要终点以及探索性分析环节中,他们确实观察到了某些临床活性的积极迹象,并且药物的安全性表现总体上与之前的研究数据保持一致。基于这些发现,诺华表示将深入分析完整的试验数据,并在与相关监管机构进行充分沟通后,再决定该药物的后续开发策略。此外,诺华还透露,其抗体寡核苷酸偶联药物(AOC)的研发管线正在稳步推进中,未来有望为更多患者带来新的治疗选择。

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