徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首个自主研发的基因疗法药物终于迎来商业化首单。

据徽声在线9月10日从信念医药获得的消息，8月24日，其自主研发的血友病B基因治疗药物——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）在天津市成功开出全国首张处方。信念医药方面透露，目前接受治疗的患者凝血因子IX（FIX）活性水平已显著提升，达到预防出血的临床治疗目标，后续将持续跟踪观察药物的长期疗效及安全性。

作为国内首款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因疗法，波哌达可基注射液于2025年4月正式获批上市，专门用于治疗中重度血友病B成年患者。该药物也是信念医药目前唯一实现商业化的产品。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ基因缺陷引发的遗传性出血性疾病，患者常因关节和肌肉反复出血而导致终身残疾。传统治疗方法需要患者终身定期注射外源性血浆制品或重组凝血因子，而波哌达可基注射液则采用AAV作为载体，通过静脉注射将FIX基因导入患者体内，相当于为人体细胞提供了一份“生产说明书”，使机体能够自主持续合成FIX，理论上可实现一次给药、长期有效。

临床试验数据显示，在为期5年的长期随访中，接受波哌达可基注射液治疗的10名受试者中，90%的受试者年化出血率降为零，且全部停止使用外源性凝血因子Ⅸ替代治疗。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并不平坦。2025年7月，该药物定价为每瓶9.3万元，按患者体重计算用药剂量，最高自付费用可达279万元，超过30瓶后由企业免费提供。但直至次年，该药物仍未开出首张商业化处方。信念医药向徽声在线表示，今年6月初，公司主动将患者自付价格下调至139万元及以下，相当于直接“腰斩”。8月，公司又宣布终止与武田中国的商业化合作，转而独立主导该药物的推广工作。

业内人士分析认为，患者群体规模有限、药物定价偏高、传统替代疗法存在，以及作为新兴技术的基因治疗药物上市时间较短、市场认知度不足、长期疗效数据尚待积累等因素，共同导致了波哌达可基注射液市场推广困难。例如，目前血源性及重组凝血因子已纳入国家医保目录，血友病在罕见病中的关注度相对较高，医患对其认知也更为深入。有基因治疗企业创始人向徽声在线表示，在已有成熟替代疗法的情况下，药企推广全新基因疗法时，在患者接受度和医生处方习惯等层面都面临较高的“转换成本”。

不过，在支付保障方面，该药物已取得积极进展。今年8月，信念医药向徽声在线透露，波哌达可基注射液已纳入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保项目。叠加慈善援助项目后，患者实际支出有望控制在100万元以内。

此外，该药物今年再次申请纳入国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药代表出席了今年商保创新药目录现场价格协商会议。