徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首个自主研发的基因疗法药物，终于迎来了其商业化进程中的关键里程碑——开出了首张处方。

据徽声在线9月10日从信念医药处获悉，8月24日，该公司的血友病B基因疗法药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）在天津成功开出了全国范围内的首张处方。信念医药方面表示，目前接受治疗的患者凝血因子IX（FIX）的活性水平已经有了显著提升，成功达到了预防出血的治疗目标。接下来，公司将继续对该患者的疗效及安全性进行长期跟踪观察。

波哌达可基注射液作为国内首款采用AAV（腺相关病毒）作为载体的基因疗法药物，于2025年4月正式获得国内上市批准，专门用于治疗中重度血友病B的成年患者。值得一提的是，这也是信念医药目前唯一一款实现商业化的产品。

血友病B，这一主要由凝血因子Ⅸ基因突变所引发的疾病，常常导致患者关节和肌肉反复出血，严重时甚至可能引发终身残疾。传统的治疗方法需要患者终生反复注射外源性的血浆源性制品或重组凝血因子，这不仅给患者带来了极大的身体负担，也增加了经济压力。而波哌达可基注射液则通过AAV载体，将FIX基因精准导入患者体内，相当于为人体提供了一份“产品制作图”，使得人体能够自行不断制造出FIX，从而理论上实现一次给药，长期有效的治疗效果。

根据一项针对10位受试者的5年长期随访研究结果显示，接受波哌达可基注射液治疗后，高达90%的受试者年化出血率降为0，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗，这一成果无疑为血友病B患者带来了新的治疗希望。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药物公布了其定价，每瓶高达9.3万元。由于该药物需要按体重给药，因此患者自付上限可能达到279万元，尽管超出30瓶以外的部分将免费提供，但这一价格仍然让许多患者望而却步。

在定价公布后的一年多时间里，波哌达可基注射液一直未能开出商业化首方。直到今年6月初，信念医药宣布将该药物的患者自付价格降至139万元及以下，相当于直接“打五折”。此外，8月份公司还做出了一个重要决定，即终止与武田中国的商业化合作，转而开始独立主导该药物的商业化进程。

患者数量有限、定价高昂、存在替代疗法，以及作为新技术的基因治疗药物上市时间尚短、认知度较低、更长期的数据有待积累等因素，都成为了波哌达可基注射液在商业化过程中面临的挑战。有基因治疗公司创始人向徽声在线表示，尽管血友病相较于其他罕见病具有更高的能见度，医患双方也相对更加了解，但全新的基因疗法在推广过程中，仍然需要在患者和医生等多个层面克服“转换成本”的问题。

不过，在支付端方面，波哌达可基注射液也迎来了一些利好消息。据徽声在线今年8月从信念医药处获悉，该药物已经成功进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保目录。在叠加慈善项目后，患者的实际支出有望被压低至100万元以内，这无疑将大大减轻患者的经济负担。

此外，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药的代表现身今年商保创新药目录的现场价格协商环节，为该药物的进一步推广和普及奠定了基础。