【上海莱士重大进展：SR604注射液Ⅲ期临床试验正式启动，全球同类靶点药物市场仍处空白】徽声在线9月16日讯，上海莱士生物制药股份有限公司（股票代码：002252.SZ）今日发布公告，其自主研发的1类创新药SR604注射液已完成国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台的Ⅲ期临床试验备案。该药物针对血友病A/B患者出血发作的预防性治疗适应症，将开展多中心、随机、双盲、安慰剂对照的确证性研究。

据技术资料显示，SR604注射液作为全球首个靶向人活化蛋白C（APC）的单克隆抗体药物，通过特异性阻断APC的抗凝血功能，可有效恢复凝血因子活性。本次Ⅲ期临床试验采用0.4mg/kg体重每4周给药一次的方案，旨在评估药物在长期预防治疗中的安全性与有效性。研究设计包含超过300例受试者的多剂量组试验，将重点观察关节出血频率、年化出血率等关键终点指标。

行业分析指出，当前血友病治疗领域仍以凝血因子替代疗法为主，患者需每周进行2-3次静脉注射，存在依从性差、免疫原性风险等问题。SR604注射液若成功上市，有望实现每月仅需1次皮下注射的革命性给药方式，显著提升患者生活质量。值得关注的是，截至公告发布日，全球范围内尚未有任何同类靶点药物获批上市，该产品具备显著的先发优势。

公司研发负责人透露，SR604注射液已累计投入研发资金超2.3亿元，先后完成临床前研究、Ⅰ/Ⅱ期临床试验等关键阶段。此前Ⅱ期数据显示，药物在健康受试者中表现出良好的安全性特征，药代动力学参数符合预期。本次Ⅲ期临床试验将在全国20余家血液病专科中心同步启动，预计2025年上半年完成主要终点评估。