徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

国内首个自主研发的基因疗法药物，终于迎来了商业化应用的重要里程碑——开出首张处方。

据9月10日消息，徽声在线从信念医药处了解到，8月24日，该公司研发的血友病B基因疗法药物——波哌达可基注射液（商品名：信玖凝），在天津成功开出了全国范围内的首张处方。信念医药方面表示，经过治疗，患者的凝血因子IX（FIX）活性水平已经得到了显著提升，成功达到了预防出血的治疗目标。接下来，公司将继续对患者进行长期的疗效和安全性观察。

波哌达可基注射液作为国内首款采用AAV（腺相关病毒）作为载体的基因疗法药物，于2025年4月正式获得国内批准，专门用于治疗中重度血友病B的成年患者。这款药物也是信念医药目前唯一实现商业化的产品。

血友病B是一种由于凝血因子Ⅸ基因突变所引发的疾病，患者常常因为关节和肌肉的反复出血而面临终身残疾的风险。传统的治疗方法需要患者终生反复注射外源性的血浆源性制品或重组凝血因子，给患者带来了极大的不便和痛苦。而波哌达可基注射液则通过静脉给药的方式，将FIX基因导入患者体内，相当于为人体提供了一份“产品制作图”，让人体自身能够不断制造出FIX，从而理论上实现一次给药、长期有效的治疗效果。

根据一项对10位受试者进行的5年长期随访研究结果显示，接受波哌达可基注射液治疗后，有90%的受试者年化出血率为0，且完全停止了外源性凝血因子Ⅸ产品的替代治疗，这充分证明了该药物的有效性和安全性。

然而，波哌达可基注射液的商业化之路并非一帆风顺。2025年7月，该药物公布了每瓶9.3万元的定价。由于药物需要按体重给药，因此患者自付的上限高达279万元，虽然超出30瓶以外的部分可以免费提供，但这一价格仍然让许多患者望而却步。

在商业化首方迟迟未能开出的情况下，信念医药不断调整策略。今年6月初，公司宣布将患者自付价格降至139万元及以下，相当于给药品打了“五折”。8月，公司又做出了一个重要决定——终止与武田中国的商业化合作，开始独立主导该药物的商业化进程。

患者数量少、定价高昂、存在替代疗法，以及作为新技术的基因治疗药物上市时间不长、认知度较低、更长期的数据有待积累等因素，都成为了波哌达可基注射液在市场上“不好卖”的原因。例如，目前血源性和重组凝血因子已经被纳入国家医保目录，血友病的能见度相对其他罕见病更高，医患双方也相对更加了解。有基因治疗公司的创始人向徽声在线表示，从另一方面来看，由于存在这些可及的蛋白替代疗法，药企在推广全新的基因疗法时，在患者和医生等多个层面都会面临一定的“转换成本”。

不过，在支付端方面，信念医药也在积极寻求解决方案。今年8月，徽声在线从信念医药处了解到，该药物已经成功进入北京、江西、淄博、重庆、上海、肇庆六地的惠民保目录。在叠加慈善项目后，患者的实际支出有望被压低到100万元以内，这无疑为更多患者带来了希望。

另外，值得一提的是，波哌达可基注射液今年还再次申报了国家医保/商保创新药目录。据行业媒体《E药经理人》报道，9月9日，信念医药现身今年商保创新药目录现场价格协商环节，有望进一步降低患者的用药负担。