徽声在线记者 | 陈杨
徽声在线编辑 | 谢欣

近日，国家卫生健康委员会正式发布了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（征求意见稿）》（以下简称“《征求意见稿》”），针对此前818号令中涉及的生物医学新技术临床转化环节，提供了更为详尽的政策指导。该征求意见的截止日期设定为4月25日，引发了业界的广泛关注。

新规的出台，预示着近年来备受瞩目的细胞疗法将迎来更为严格的规范管理。当前，细胞疗法领域存在着不少灰色地带，一些隐藏在诊所、美容院中的细胞治疗产品，往往并非监管体系内正式获批的产品。这些产品被注射进人体后，不仅缺乏充分的有效性证据支持，更潜藏着不容忽视的安全风险。

更为严重的是，一些不法机构利用消费者对高端医疗服务的追求，打着“高端人士专属服务”的幌子，进行欺诈活动，严重损害了消费者的权益。

以澎湃新闻4月的报道为例，一名男子花费了21万元注射“人羊膜间充质干细胞”，旨在改善肺部状况。然而，他后来发现该药物并未获得正式批准，而是正在其他医院进行临床研究阶段。更令人震惊的是，为他注射产品的竟是一家由厂家控股的一级医院，按照规定，这家医院并不具备进行干细胞临床研究的资质，且临床研究过程中不得向受试者收取任何费用。

幸运的是，随着《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（即“818号令”）的即将实施，这种混乱的局面有望得到根本性的改善。该条例将于今年5月1日正式生效，为生物医学新技术的临床研究和转化应用提供了明确的法律框架。

据徽声在线了解，业内普遍认为，818号令的出台旨在将当前尚无法转化为标准化产品的生物医学新技术纳入监管体系，确保其合规发展。这一举措将与现有的药品监管体系形成互补，共同规范新技术的临床研究和转化应用，淘汰灰色产业，扩大规范市场，从而保障受试者的权益。同时，这也将为头部医院和企业带来利好，为新技术的成熟数据积累提供有力支持，推动技术的进一步探索和未来开发应用。

细胞治疗领域亟待加强规范管理

根据《征求意见稿》的内容，818号令所涉及的“生物医学新技术”范围广泛，包括基因治疗、细胞及其衍生物治疗（如体细胞、干细胞疗法）、组织器官治疗以及微生物治疗（如溶瘤微生物、噬菌体）等。

一位细胞治疗公司的创始人向徽声在线透露，国内早期对细胞疗法的管理政策并不明晰，对于是按技术还是药品进行监管存在争议。直到2016年魏则西事件发生后，国内才明确将该类疗法按药品进行管理。

数据显示，截至2026年4月，国家药品监督管理局已批准14个细胞和基因治疗药品上市，其中包括9款CAR-T产品、1款干细胞产品和多款基因治疗产品。同时，获得临床试验许可（IND）的细胞治疗产品批件也接近500个，其中干细胞药物占185款。

此外，临床研究机构也可以进行细胞疗法的IIT研究（即由研究者发起的、不以产品注册上市为目的的研究），但这类研究不得用于临床商业应用。徽声在线注意到，有观点认为，在这种“双轨制”下，大量研究以IIT方式展开，加速了创新进程，促进了中国细胞治疗领域的发展。

然而，由于细胞疗法在众多疾病领域展现出巨大的治疗潜力，一些厂家开始将其包装成可以防癌、治病的“万能神药”。他们违规将未经验证的产品应用于医疗保健、抗衰美容等领域，导致患者受损甚至人财两空的悲剧频发。

更有甚者，一些机构直接“挂羊头卖狗肉”。据荔枝新闻报道，江苏一名女士花费17万元接受了所谓的“血液分离干细胞回输”及“免疫长寿针”美容项目后，出现了心悸、体重增加20斤、闭经1年等严重不良反应。经调查，她实际注射的是地塞米松磷酸钠注射液、胸腺五肽等普通药品，成本仅数千元。

又如四川法治报的报道，四川一个犯罪团伙先后成立了健康管理公司和全资控股的诊所，通过免费接送、体检参观等手段诱骗老年人购买“干细胞疗法”。他们的工作人员在诊所内冒充医生、虚构检查结果和复查疗效，哄骗老年人高价复购。而所谓的“干细胞疗法”实际上只是维C、生理盐水、谷胱甘肽勾兑的营养液，成本不足百元。该团伙共诈骗老年被害人1900余人，涉案金额高达3800万余元。

另外，即使是在医院内开展的IIT研究，其研究质量和水准也存在参差不齐的情况。

多位业内人士向徽声在线透露，此前无论什么级别、水平的医院以及什么样的临床医生都能进行IIT研究。“不少企业甚至直接拎着细胞就来了”。至于是否符合GMP（药品生产质量管理规范）、GLP（药品非临床研究质量管理规范）要求、是否有CRO（医药研发合同外包）公司进行管理和监控数据、数据质量如何以及是否保护了受试者权益等问题，实际上都要打一个问号。

2018年底曝出的“基因编辑婴儿事件”更是引起了轩然大波。当事人贺建奎以编辑人类胚胎CCR5基因可以生育免疫艾滋病的婴儿为名，将安全性、有效性未经严格验证的人类胚胎基因编辑技术应用于辅助生殖医疗，违反了法律规定和医学伦理，最终被判刑三年。

保障患者权益成为新规重点

上述现象在818号令中均得到了明确的规范。

该政策分为临床研究备案和技术转化审批两个环节。在研究备案环节中，818号令的一大亮点是将临床研究机构限定在三甲医院范围内，并且要求临床研究在通过学术审查、伦理审查之日起5个工作日内需要向国家卫健委进行备案。

徽声在线截自818号令原文

此前，细胞公司的一条盈利之道是借临床研究之名，绕过耗时、烧钱的药物开发流程，将细胞产品直接用于治疗。然而，根据818号令的规定，对于未获批药物，即使像前述新闻报道中那样去注册成立一级医院、“高端诊所”等医疗机构，这些场所都不能展开免疫细胞、干细胞疗法研究，更不用说进行细胞注射、回输等操作了。而那些根本不是医疗机构的美容院更是被明确排除在外。

在保障受试者权益方面，818号令还涉及严格知情同意程序、研究禁止向受试者收费、明确健康损害的治疗责任、鼓励购买商业保险以及加强隐私与个人信息保护等多项措施。

尽管以往也有临床研究不能向受试者收费的规定，但在实际治疗过程中，转而以材料费等名目向患者收钱的情况并不罕见，这也因此留下了医患之间的扯皮空间。

以澎湃新闻的报道为例，干细胞收费高达7万多元一针，患者共支付了21万元，但最终发票上的项目名称却为健康管理咨询服务费。当患者质疑其购买的是注射干细胞时，机构方面则称推进的仅是推荐入组工作，交易的就是健康管理服务。

另据《潇湘晨报》2025年3月的报道，山东济南天桥人民医院多个科室为癌症患者提供一种“NKT免疫细胞”治疗服务。这些细胞产品同样未获批上市，但被卖出数万到10多万元一针的高价。公立医院为细胞回输提供场地，并将费用纳入住院收费清单，供部分购买商业保险的患者进行报销。

针对这种情况，818号令明确规定，向受试者收取与生物医学新技术临床研究有关的费用的，将责令退还并处违法收取费用5倍以下的罚款；情节严重的，还将责令停业整顿。

据《法制日报》的解读，该条款覆盖所有关联名目，包括细胞制备与运输费、耗材费、检测费、观察费、方案设计费、特需服务费及课题协作费等。无论是否标注“自愿”或“成本补偿”，只要发生在临床研究阶段，均属禁止范围。

这一规定将有效避免患者接受临床研究时承担健康风险的同时还要承担经济成本的情况发生，并斩断机构“以研代商”变相牟利的去路。

利好头部医院和企业，推动行业健康发展

针对研究备案环节，细胞药物CXO公司谱新生物联席董事长张丹向徽声在线指出，818号令还规定研究项目负责人要有高级职称、研究者要有经验，要求较高。这意味着“医生没做过临床研究、在干中学”的情况将得到有效遏制。

实际上，自2025年以来，国内已有几十家三甲医院先后成立了细胞基因治疗中心，为细胞治疗领域的研究提供了更为专业的平台。

赛隽生物是一家专注于干细胞新药研发及再生医学创新的生物医药企业，其创始人、中山大学教授项鹏告诉徽声在线，能否在高水平的三甲医院积累到高质量的临床数据，很大程度上决定了企业未来的研究路径及发展方向。有科研诉求的三甲医院也欢迎具备高水平研发能力的企业与医院合作，共同推进干细胞治疗早日实现临床转化，帮助更多患者实现临床获益。

这一观点得到了张丹的认同。他提到，三甲医院在818号令下更倾向于选择高水平的合作方和供应商。毕竟818号令对研究发起方和临床研究机构的违规行为都做出了明确规定，严重的甚至涉及吊销许可证、终身禁业和吊销执业证书等处罚。

徽声在线截自上海市同济医院临床研究中心官微推文

换句话说，在保障受试者权益的同时，818号令将使相关新技术的患者和临床资源更加向头部企业和医院集中，从而提升研发效率。而大量缺乏研发实力、三甲医院资源以及“以研代商”的中小细胞企业则将失去生存空间。

有上海三甲医院管理者向徽声在线透露，国内细胞治疗领域目前有十几万家企业，估计至少有一半会被淘汰出局。

在可以收费的转化应用环节，818号令则采用了更为严格的审批制。临床转化应用需获得国家卫健委的批准后，还需公布临床应用操作规范，符合条件的机构和人员才能按规定使用。

根据目前的《征求意见稿》，技术转化的审批范围包含以下几个方面：

（一）个性化程度高，国内尚没有使用同类机制原理的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验；
（二）用于治疗国家卫生健康委公布的《罕见病目录》收录的罕见病，且国内尚没有使用同类机制原理、针对相同适应症的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验。

其中，多中心临床研究证明技术安全有效、成熟稳定且符合伦理原则的，应当提出“建议批准”评估意见。而“建议不予批准”的情形之一则是无法取得一致的安全性、有效性结论。

可以看出，818号令实际上是在尽可能在新技术的潜在风险和患者尽快可及、获益之间做出平衡。同时，转化的门槛也并不低，这也体现了818号令与当下的药品监管体系错位发展、互为补充的定位。

具体而言，个性化程度高、治疗罕见病等范围一方面意味着确实存在治疗和药物空白、未满足的临床需求；但另一方面，相关技术针对的患者群体可能比较有限。也就是说，企业如果按照药品监管程序进行开发至上市后，可能会有价无市、难以回本。因此，818号令为这类技术提供了更早变现的途径。

然而，徽声在线注意到，根据《征求意见稿》的规定，新技术转化获批后，根据高中低风险等级在5年、3年、1年内仅限在该技术的临床研究机构（含多中心）内展开。经再评估后，其他符合条件的医疗机构和人员才可使用。因此，技术变现的天花板相比药品可能更为有限。

前述细胞治疗公司创始人向徽声在线分析指出，经过备案阶段的临床研究收集到足够数据后，企业即面临判断走何种开发路径的问题。如果发现产品符合药物属性，就应该去做药而非往技术转化上走。因此，最终走新技术转化应用路径的可能还是少数。

而《征求意见稿》中被业内热议的转化审批范围、同类机制原理等问题，则要等待政策正式落地后才能见分晓。