徽声在线记者 | 谢欣报道

近期，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗药品监督管理局发布了《生物医学新技术转化应用暂停及退出工作细则（征求意见稿）》（以下简称《工作细则》），向社会公开征求意见。该细则明确指出，在临床应用过程中，若出现与生物医学新技术相关的死亡案例、非预期的严重不良反应、临床应用效果与预期存在显著偏差且风险大于获益，或是存在各类造假行为、危及患者人身安全、未按规定上报或上传不良事件、擅自扩大适应证范围、突破禁忌证限制、扩大适用人群范围、改变制备工艺等情形的区内批准生物医学新技术临床转化项目，均可被叫停或强制退出。

值得注意的是，近期国内基因治疗领域连续发生多起受试者死亡事件，且这些事件均发生在研究者发起的临床研究（IIT）中。与传统的企业发起的临床试验相比，IIT研究具有批准门槛较低、发起速度较快的优势，因此在生物医学新技术的早期人体研究中得到广泛应用。然而，这些特点也导致了IIT研究数量众多、质量参差不齐的问题，全流程监管方面存在明显不足。

今年5月1日，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）正式施行，标志着监管开始从准入层面对IIT进行规范管理。而此次发布的《工作细则》则更进一步，对IIT的具体开展过程加强了监管力度。

需要强调的是，加强监管、设置强制退出机制并不意味着给生物医学创新泼冷水。相反，这是通过不断提升对生物医学创新转化过程的规范监管，来保障每一位参与患者的具体利益，促进新技术转化的合规性、透明度和科学性。同时，这也能防止真正创新的技术和规范化的研究被“劣币驱逐良币”，从而从长远上保障创新成果的转化。

从行业角度来看，如果某一产品因不合规运作而“暴雷”，最终可能导致整个赛道承受信任崩塌的代价。因此，《工作细则》明确强制退出的“红灯”情形，实际上是在保护那些真正遵守法律、恪守伦理的机构，为它们提供一个公平竞争的市场环境。

此外，《工作细则》还强调了全过程留痕与透明化的重要性。项目退出后，必须做好患者善后工作并妥善留存相关资料，对未使用的制剂进行规范处置并全程录像存档。这实质上是在构建一个可追溯的“技术档案”，进而不断提升中国临床试验的透明度和公信力。

从长远来看，这套规则体系对生物医药创新转化落地具有实质性利好。它提出了清晰的退出规则，降低了政策不确定性；对于患者而言，强制退出后的善后要求保障了他们的基本权益；对于监管部门而言，全过程留痕为后续法规修订积累了实证依据，有助于推动监管体系的不断完善。

今年正值国家临床试验核查“722风暴”后的第十年。在一系列的制度建设下，这十年里中国药品临床试验的规范性、真实性、透明度和公信力都取得了显著进步。然而，我们也应看到，在这方面的制度建设与严格落实仍有提升空间。无论是此前的“集采仿制药争议”还是今年多起基因治疗IIT患者死亡案例，都为我们敲响了警钟。

此次《工作细则》的发布，是在鼓励创新的同时，为创新系上了一条安全带。它不是对技术的束缚，而是对技术走得更远的保障。当每一项前沿技术都必须在阳光下接受检验时，那些真正经得起考验的突破，才能以最坚实的步伐走向临床、惠及患者。

而扎根于严谨的规则、透明的流程和对生命权的绝对敬畏的创新研究，才是中国生物医药创新技术能够惠及百姓、走出国门的基础所在。我们期待在这套规则体系的引领下，中国生物医药创新技术能够迎来更加辉煌的未来。